《柳葉刀血液病學(xué)》：骨髓移植治愈血液疾病
（神秘的柳葉地球uux.cn報(bào)道）據(jù)EurekAlert!：約翰霍普金斯大學(xué)的研究人員在最新的一項(xiàng)研究中發(fā)現(xiàn)，讓接受供體細(xì)胞骨髓移植的刀血患者接受加倍的低劑量全身輻射，可使只有半匹配的液病愈血液疾移植成功率從 50% 提高到將近 100%。這項(xiàng)研究結(jié)果于 3 月 13 日發(fā)表在《柳葉刀血液病學(xué)》官網(wǎng)。學(xué)骨這一發(fā)現(xiàn)為鐮狀細(xì)胞貧血和 β地中海貧血等嚴(yán)重和致命的髓移遺傳性血液疾病患者帶來了更高的治愈幾率。
約翰霍普金斯大學(xué)醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)和腫瘤學(xué)教授、植治血液科主任Robert Brodsky 博士說：我們成功把鐮狀細(xì)胞病和地中海貧血癥的柳葉治愈率提高至 90%，這一成果十分振奮人心。刀血骨髓移植技術(shù)并非只能為那些有完全匹配供體的液病愈血液疾患者服務(wù)。對(duì)于半匹配的學(xué)骨患者來說也同樣奏效。
在 20 世紀(jì) 80 年代末，髓移解釋學(xué)研究領(lǐng)導(dǎo)者、植治悉尼金梅爾綜合癌癥中心腫瘤科副教授 Francisco J. Bolaos-Meade 博士和研究員 Brodsky 發(fā)現(xiàn)了骨髓移植技術(shù)有治愈鐮狀細(xì)胞病的柳葉可能性，在此之前這種疾病幾乎沒有有效的刀血治療方法，患者通常活不過 40 歲。液病愈血液疾然而，在此之前很少有人采用骨髓移植方法，該法要求骨髓供體和受體的一組分布在細(xì)胞表面的蛋白質(zhì)，即人類白細(xì)胞抗原完全匹配。Brodsky 表示，在不完全匹配的情況下，受體會(huì)把供體細(xì)胞視為外來細(xì)胞，而向其發(fā)起攻擊。
要為這類患者群體找到完全匹配的骨髓供體非常困難，因?yàn)閾碛型耆ヅ淝覠o相同鐮狀細(xì)胞病基因缺陷的兄弟姐妹的患者不到 15%，而能找到毫無血緣關(guān)系但能完全匹配的注冊(cè)供體的患者低于 25%。約翰霍普金斯大學(xué)的研究人員于2012年制定了發(fā)布了一套治療方案，允許患者從僅半匹配的親屬那兒接受骨髓移植。Brodsky 說，這一進(jìn)展顯著擴(kuò)大了潛在的供體范圍，此外，在該移植方案下，生成新鮮健康血液只需正常時(shí)間的一半。
為了提高這些半匹配移植的成功幾率，Bolanos-Meade 和他的同事們測(cè)試了一種新的骨髓移植方案，此方案針對(duì)具有嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞病和 β 地中海貧血癥的患者。這兩種血液疾病俗稱血紅蛋白病，由相同的 β 球蛋白基因缺陷引起。本次研究招募了 17 名患者：12 名鐮狀細(xì)胞病患者和五名 β 地中海貧血癥患者，平均年齡 16 歲。每名患者都擁有一位可作為半匹配骨髓移植供體的親屬。
與之前的方案一樣，為抑制受體對(duì)供體骨髓的免疫反應(yīng)，所有患者在移植前都接受了化療和全身放療。這項(xiàng)新研究沒有像之前的方案那樣使用 200 cGy 的低劑量輻射，而是采用 400 cGy 的輻射，這仍然是一個(gè)相對(duì)較小劑量的輻射，且耐受性良好。移植后，所有患者都服用了一個(gè)劑量的環(huán)磷酰胺。這種藥物對(duì)預(yù)防一種尤其多發(fā)于半匹配移植的，被稱為移植物抗宿主病的潛在致命疾病起著重要作用。
在接下來的 30 天、60 天、180 天和 360 天，以及之后的每一年，研究人員都要檢測(cè)患者血液中的嵌合體，即來自供體的 DNA 數(shù)量，是一種移植成功的信號(hào)。他們發(fā)現(xiàn)，除了一名鐮狀細(xì)胞病患者外，其余所有患者都顯示移植成功。盡管有五位患者身上發(fā)生了移植物抗宿主病，但他們的病情都得到了緩解。
截至研究發(fā)布，只剩三名患者仍然需要服用免疫抑制藥物。在所有顯示成功移植的患者中，有的病情極大緩解，有的病癥消失，而鐮狀細(xì)胞病患者不再被疼痛折磨。同樣地，β地中海貧血患者也不再依賴輸血。
金梅爾癌癥中心骨髓移植項(xiàng)目主任Richard Jones 博士說：這些最新發(fā)現(xiàn)為證明半匹配骨髓移植的安全性和有效性增添了大量有力的證據(jù)。我們已經(jīng)開展了超過 1000 例半匹配骨髓移植，并且我們的臨床研究非常成功，其安全性和毒性可與完全匹配的骨髓移植相媲美，因此半匹配骨髓移植應(yīng)被當(dāng)作一種治療方案造福更多的患者。Jones博士還表示，對(duì)于鐮狀細(xì)胞病和地中海貧血患者而言，采用基因療法意味著需要接受高劑量（清髓性）治療，常常難以忍受，而移植法只涉及溫和、低劑量的治療方式，安全系數(shù)更高。

(責(zé)任編輯：休閑)